Генная инженерия человека. Кто и зачем ей занимается?
В конце ноября 2018 года ученый Хе Цзянькуй (He Jiankui) из города Шэньчжэнь заявил, что создал генетические модифицированные эмбрионы, а женщина которая их получила, забеременела и недавно родила двух девочек. Были ли еще подобные эксперименты и почему общество не всегда приветствует изменение генома человека?
Перед открытием научной конференции в Гонконге доктор Хе Цзянькуй рассказал коллегам, что подсаживал измененные эмбрионы семерым бесплодным женщинам, но выносила и родила только одна.
Каких-либо подтверждений в научной литературе этому факту пока нет, однако ученый подтвердил свои слова в интервью агентству Associated Press.
Доктор Хе сообщил журналистам, что им был создан эмбрион, геном которого отредактирован таким образом, что в случае попадания вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) в организм, человек не будет носителем этой инфекции и у него никогда не будет СПИДа.
Сообщается, что после широкой огласки этого факта собственный университет приостановил деятельность ученого; в руководстве научного учреждения заявили, что ничего не знают об эксперименте. Но эта информация спровоцировала очередную острую дискуссию о законодательном регулировании таких экспериментов и их моральной стороне.
«Это недобросовестная практика… эксперименты на людях, это аморально или этически необоснованно», — заявил в интервью агентству AP доктор Киран Мусунуру (Kiran Musunuru) из Университета Пенсильвании, эксперт по генному редактированию и редактор журнала о генетике.
«Это слишком преждевременно, — считает доктор Эрик Топол (Eric Topol), глава Научно-исследовательского института Скриппса в Калифорнии. – Тут мы по сути создаем «инструкцию по эксплуатации» человеческого существа. Это серьезная задача».
Другой известный ученый из Гарвардского Университета Джордж Черч (George Church) встал на защиту генного редактирования в целях защиты от ВИЧ. Он назвал вирус крупнейшей и растущей угрозой здоровью людей. Иными словами, ученый считает возможной модификацию человека для защиты от вируса уже на данном этапе развития медицины.
Другие наблюдатели задаются вопросом о том, насколько обоснованно вмешательство в геном в этом конкретном случае? Ученые давно работают над созданием вакцины против ВИЧ, но даже ее испытания – процедура небезопасная.
Однако китайский эксперимент на реальных людях — не первая попытка внесения изменений в геном человека.
Помощь бесплодным парам
В конце прошлого века произошла сенсация — ученые из штата Нью Джерси в США помогли родиться детям, имеющим ДНК трех родителей.
Действительно, в Медицинском центре Института репродуктивной медицины и репродуктологии Святого Варнавы, благодаря методу так называемой ооплазменной трансплантации в 1997 году на свет появились 15 здоровых младенцев. Но речь шла о новом способе лечении бесплодия, чуть более усовершенствованном ЭКО. Цитоплазму (желеобразный материал, окружающий ядро клетки) трансплантировали из донорской яйцеклетки в яйцеклетку бесплодной женщины, которую уже затем оплодотворили и подсадили обратно в организм будущей матери. Таким образом, считают ученые, они помогли забеременеть женщинам, имеющим дефект яйцеклетки.
Споры о том, является ли эта технология недопустимым вмешательством в геном продолжаются.
Противники эксперимента говорят о том, что с ооплазмой в яйцеклетку могут быть внесены донорские митохондрии. Эти компоненты клетки обеспечивают ее энергетический обмен и обладают собственными генами, то есть, в данном случае, генами третьего лица. Отсюда и возник вызвавший споры тезис: «две матери – один отец».
Трансгенные космонавты
Много лет ведутся дискуссии и о том, можно ли проводить генетический отбор среди людей тех или иных профессий. Или вообще – как-то изменять их геном для повышения уровня их профессионализма, когда такое станет возможным.
Производить отбор по ДНК среди космонавтов предлагает известный генетик Крейг Вентер, руководивший проектом по расшифровке генома человека, апологет синтетической биологии, и директор собственного института J.K.Venter Institute. «Генные технологии могут оказаться очень полезными в процессе отбора космонавтов, производимом НАСА», — считает Вентер, которого несколько лет назад цитировал портал space.com. По его мнению, НАСА могло бы сканировать геномы кандидатов в полет, чтобы выбрать идеального космонавта. Если у человека обнаружатся гены, кодирующие восстановление костной ткани, то это будет фактором, влияющим на отбор, так как разрушение костей является самым типичным побочным эффектом пребывания в невесомости.
Вентер также заявил о возможности изменять геном космонавтов с тем, чтобы они легче справлялись со сложностями космического полета. Например, бактерия Deinococcus radiodurans выдерживает (ее ДНК восстанавливается) уровень радиации в 7 тысяч раз выше того, который убивает человека. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе.
Как «лечат» гены?
В последние годы большую популярность также набирает генная терапия, то есть лечение тяжелых заболеваний при помощи генной инженерии. И это напрямую связано с внесением направленных изменений в геном человека. В медицинской литературе описаны различные способы доставки «исправленных» генов в организм человека, если доказано, что какой-то ген, имеющий дефект, приводит к развитию заболевания. Специалисты используют для этого кровь самого человека, клетки других органов и даже аэрозоли.
Как правило, при разработке и подборе генной терапии для тяжелых болезней ученые среди прочего выясняют: будет ли безопасна экспрессия (преобразование информации в белок или РНК) нового гена, насколько безопасно попадание реконструированного гена в другие ткани, как долго будет функционировать модифицированная клетка и будут ли атакованы новые клетки иммунной системой организма хозяина.
Считается, что большие перспективы есть у лечения таким способом онкологических заболеваний, тяжелых иммунодефицитов, сахарного диабета и других серьезных недугов.
Однако особенностью генной терапии является экспериментальный подход. Это означает, что до конца не изученными являются последствия, которые влекут за собой манипуляции с генетическим материалом, — отмечают юристы.
В последние два года большие надежды ученые возлагают на так называемый метод генного редактирования CRISPR/Cas9, который должен, как считается, значительно упростить встраивание нужного гена в ДНК любого организма или его удаление оттуда. Пока специалисты сомневаются, так ли безупречен метод – выяснилось, что его использование может привести к повреждению ДНК, а не исправить дефект, — пишет британская Guadian.
В целом, по мнению исследователей, важно четко различать две разные цели генной терапии — коррекцию генетических дефектов в клетках уже родившегося человека и коррекцию в клетках зародыша или на самых ранних стадиях развития зиготы (клетки, образующейся в результате оплодотворения). До сих пор первая цель практически не вызывала сомнений, тогда как второй вариант большинство исследователей либо отвергают, либо относятся к нему весьма скептически.
Но ни предлагаемая модификация генома космонавта, ни китайский проект не имеют к отношения к генной терапии, так как в этих случаях речь идет об изменении генома здорового и даже не предрасположенного к какому-то заболеванию человека или эмбриона
Есть ли проблемы?
Большая часть замечаний к проектам изменения генома человека содержит одну основную мысль: любая модификация человеческого генома должна иметь серьезные обоснования и использоваться в том случае, когда другие способы неэффективны.
«Вмешательство в геном человека, направленное на его модификацию, может быть осуществлено только в профилактических, терапевтических или диагностических целях и только при условии, что подобное вмешательство не направлено на изменение генома наследников данного человека», — гласит международная Конвенция о правах человека и биомедицине, принятая Комитетом министров Совета Европы в 1996 году. Россия пока не присоединилась к этому документу.
Общественные организации, например, известная американская ETC и сотни тысяч ее единомышленников во всем мире считают, что такие модификации не должны быть уделом бизнес-компаний и на них не должно распространяться патентное право.
Активисты также уверены, что, если геном человека подвергается изменению, это должно происходить в рамках жесткого законодательного регулирования.
Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ), наконец, создает рабочую группу «по изучению генного редактирования и комплексных этических, социальных проблем и проблем безопасности, которые возникают в связи с ним». Панель экспертов предложит нормы и стандарты регулирования генного редактирования», — сообщили журналистам CNN представители ВОЗ. Это заявление организация сделала через неделю после появления информации о возможном рождении трансгенных младенцев в Китае. А в Международном комитете по биоэтике ЮНЕСКО считают, что эксперименты с изменением генов человеческих зародышей должны быть запрещены до тех пора пока не будет доказана их безопасность. Информация об этом была размещена на сайте организации также после заявления китайского ученого.
Источник
Генная инженерия страны лидеры
Краткий обзор потенциальных биотехнологических компаний
В этом обзоре представлены две компании которые используют технологию CRISPR, которая позволяет модифицировать ДНК. На эти компании стоит обратить внимание, так как они делают революционные вещи в генной инженерии. Некоторые из них в ближайшем будущем вполне могут подать на IPO.
Глобальный объем рынка CRISPR и Cas оценивался в $1,4 млрд в 2019 году, должен достигнуть $1,7 млрд в 2020 году.
Отраслевой прогноз на 2027: $4,88 млрд.
Темп роста: CAGR 16,6% с 2020 по 2027 год.
Что такое CRISPR-Cas9?
Технология CRISPR генной инженерии позволяет ученым легко и точно редактировать ДНК любого генома.
Когда ученые узнали, как система CRISPR работает в бактериях, они поняли как перепрограммировать ее, чтобы обеспечить эффективное редактирование в любом виде. Этот революционный прорыв полностью изменил то, как осуществляется наука и вскоре он изменит многие аспекты нашей повседневной жизни.
Исследователи работают над новыми способами лечения таких заболеваний как рак, слепота и болезнь Альцгеймера. Ученые используют CRISPR для разработки устойчивых методов производства топлива, химических веществ и улучшения продовольственных культур.
Сегодня технология CRISPR используется в агрокультуре, генной терапии, медикаментах, лечение самых опасных заболеваний как малярия и в промышленных отраслях. В целом CRISPR может применяться везде, где идет речь о генной и клеточной терапии.
eGenesis (основана в 2014)
Кембридж, Массачусетс, Бостон
Это компания по модификации генов и геномной инженерии, занимающаяся разработкой безопасных и эффективных трансплантируемых органов, тканей и клеток человека.
- Генная инженерия
- Клонирование одной клетки
- Перенос ядра соматической клетки / трансфер эмбриона
- Заготовка органов
- Трансплантация
Они имеют потенциал стать лидером клинических исследований по ксенотрансплантации твердых органов. Ведущая программа это трансплантация почки, которая в настоящее время находится в стадии доклинической разработки.
Компания получила $140 млн с трех раундов финансирования.
Главные Инвесторы: ARCH Venture Partners, Biomatics Capital Partners, Fresenius Medical Care.
Приобрели компанию ICBiotec 20 мая 2020 года. ICB одна из немногих компаний в США, обладающая технологией клонирования и возможностями производства. Трансгенные производственные возможности животных являются неотъемлемой частью цепочки поставок ксенотрансплантации.
Годовая выручка: $20 млн. Рост компании: 14,29%. В компании работают 48 человек.
Synthego (основана в 2012)
Редвуд-Сити, Сан-Франциско, Калифорния
Это компания является разработчиком высокоточного инструмента, предназначенного для автоматизации инженерных исследований генома.
Они разработали надежный автоматизированный процесс редактирования CRISPR, который обеспечивает стабильно высокое качество редактирования практически в любом типе клеток. С более чем 60 тыс. редактирований, завершенными и охарактеризованными, они являются экспертами по геномной инженерии.
Synthego хочет снизить барьер для входа в исследования в области естественных наук, создав основу для децентрализованных исследований, основанных на программном обеспечении. Приведя биологию в цифровой век, они намерены совершить революцию в науке. Их цель достичь полностью автоматизированной лаборатории с низкими затратами, выполняющую миллионы контролируемых, повторяемых экспериментов в день, без человеческих ошибок которой сможет управлять всего один ученый.
У компании 3 главных продукта:
Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPS) обеспечивают высокий уровень точности в моделировании заболеваний, поскольку они более физиологически релевантны, чем бессмертные клетки. Редактирование генов CRISPR-Cas9 может создавать изогенные клеточные линии для интересующей модели генетического заболевания.
Knockout Cell Pool — каждый заказ содержит два флакона пула смешанной популяции отредактированных клеток, два флакона не отредактированных клеток и отчет о продукте. Клеточный пул поступает с гарантированным 50% или лучшими генами, поэтому клетки готовы к анализу или могут быть отобраны для клональной изоляции.
Knockout Cell Clone — создание генетически модифицированных клеток CRISPR это сложный и долгий процесс. Synthego помогает ускорить исследования, создав клональные клеточные линии, что позволяет клиентам сосредоточиться на исследованиях.
Advanced Cells — создает специально разработанные клетки для клиента.
CRISPR Revolution Kits — наборы CRISPR обеспечивают экономичный доступ к полностью синтетической RNA для высокоточного редактирования и повышения точности в геномной инженерии.
- Synthetic sgRNA
- Gene Knockout Kit v2
- Advanced RNA
Все это клиенты могут заказать сразу через сайт, в определенное время им пришлют клетки, которые им необходимы для продолжения исследований.
Компания собрала $160,7 млн с 7 раундов финансирования.
Всего было 13 инвесторов, два из которых являются главными — Founders Fund и 8VC. Также в них вложился Intel Capital.
Годовая выручка — $20 млн. В компании работает 250 человек.
Заключение:.
У этих компаний есть очень большой потенциал роста, так как технология CRISPR с каждым годом набирает обороты. Это совсем молодая технология, которую открыли 5 лет назад. Тем самым открыли ящик пандоры. В 2018 году в Китае уже был проведен эксперимент. До рождения девочки ее ДНК модифицировали в первые две недели после зачатия, и она родилась абсолютно здоровой, но с одним изменением — она никогда не сможет заразиться ВИЧ, так как ее организм уже знает, как распознать эту болезнь.
Эта технология больше всего будет склоняться к проектам, которые нацелены излечить неизлечимые болезни. На данный момент пока нет решения, чтобы вылечить людей с уже действующими заболеваниями. Но есть способ защитить будущее поколение, уже сегодня родители могут модифицировать гены своих детей и не передавать им свои болезни.
Сейчас идут дискуссии по поводу этики использования этой технологии, так как она может использоваться как в хороших, так и в корыстных целях. CRISPR не имеет границ в использовании, потому что способен модифицировать любую ДНК будь это человек, животное или бактерия.
Источник
